Účinnost je množství léku potřebné k vyvolání daného účinku. Vysoce účinný lék vyvolává svůj účinek při nízké dávce. Méně účinný lék vyžaduje více. Účinnost není totéž co účinnost, což je maximální účinek, který může lék vyvolat. Lék může být účinný, ale mít nízkou účinnost, nebo méně účinný, ale vysoce účinný. Morfin je účinnější než kodein, což znamená, že menší dávka vyvolává stejnou úlevu od bolesti. Oba však mohou dosáhnout podobných maximálních účinků při vyšších dávkách.

Účinnost je určena afinitou léku k receptoru a jeho schopností jej aktivovat. Léčivo s vysokou afinitou se pevně váže na receptor, takže k obsazení dostatečného počtu receptorů je potřeba menší množství léku. Účinnost se vyjadřuje jako dávka nebo koncentrace, která vyvolá 50 procent maximálního účinku, známá jako ED50 nebo EC50. V klinické praxi účinnost určuje velikost pilulky nebo objem injekce. Účinnější lék umožňuje použití menší tablety, která se snáze polyká.

Klíčové rozdíly:

• Účinnost. Množství léku potřebné k dosažení účinku.
• Účinnost. Maximální účinek, který může lék vyvolat.
• ED50. Dávka, která vyvolává 50 procent maximálního účinku.
• Affinity. Jak pevně se lék váže na svůj receptor.

Lék může být vysoce účinný a vysoce účinný, nebo silný s nízkou účinností, případně jakákoli jejich kombinace. Účinnost se týká dávky; účinnost se týká účinku.