Goedkeuring betekent niet het einde van de tests. Fase IV-onderzoeken, ook wel postmarketingonderzoeken genoemd, vinden plaats nadat een geneesmiddel op de markt is gebracht. Ze dienen verschillende doelen: het opsporen van zeldzame bijwerkingen die in de onderzoeken te klein waren om te detecteren, het bestuderen van het geneesmiddel in populaties die waren uitgesloten van de onderzoeken voorafgaand aan de goedkeuring, het vergelijken van het geneesmiddel met andere behandelingen in de praktijk en het testen van nieuwe formuleringen of aanvullende indicaties. Sommige fase IV-onderzoeken zijn door regelgevende instanties verplicht gesteld als voorwaarde voor goedkeuring. Andere worden vrijwillig door bedrijven uitgevoerd.

De omvang en opzet van fase IV-onderzoeken variëren sterk. Sommige zijn grootschalige observationele studies waarbij patiënten jarenlang worden gevolgd. Andere zijn gerandomiseerde onderzoeken die een nieuwe indicatie of een andere dosering testen. Omdat het geneesmiddel al is goedgekeurd, kunnen in fase IV-onderzoeken een bredere groep patiënten worden opgenomen, waaronder ouderen, zwangere vrouwen en mensen met meerdere aandoeningen. Deze gegevens uit de praktijk vormen een aanvulling op de gecontroleerde gegevens uit fase III. Als er een ernstig veiligheidssignaal naar voren komt, kunnen toezichthouders wijzigingen in het etiket, beperkingen of terugtrekking van het geneesmiddel eisen.

Wat fase IV-onderzoeken inhouden:

• Zeldzame bijwerkingen detecteren. De onderzoeken zijn te klein om gebeurtenissen te detecteren die bij 1 op de 10.000 patiënten voorkomen.
• Onderzoek het gebruik in de praktijk. Hoe het medicijn presteert buiten gecontroleerde onderzoeken.
• Vergelijk behandelingen. Directe vergelijkingsstudies met andere geneesmiddelen.
• Test nieuwe indicaties. Uitbreiding van de goedgekeurde toepassingen.
• Bewaak de veiligheid op lange termijn. Effecten die na jarenlang gebruik optreden.

Postmarketing surveillance is een belangrijk onderdeel van farmacovigilantie, en fase IV-onderzoeken zijn één van de vele instrumenten.