L'autorisation de mise sur le marché ne marque pas la fin des essais. Les essais de phase IV, également appelés études post-commercialisation, se déroulent après la mise sur le marché d'un médicament. Ils servent plusieurs objectifs : détecter les effets indésirables rares que les essais cliniques n'avaient pas permis de déceler, étudier le médicament auprès de populations exclues des essais préalables à l'autorisation, comparer le médicament à d'autres traitements en conditions réelles et tester de nouvelles formulations ou des indications supplémentaires. Certains essais de phase IV sont exigés par les autorités réglementaires comme condition d'autorisation. D'autres sont menés volontairement par les entreprises.

La taille et la conception des études varient considérablement. Certaines sont de vastes études observationnelles qui suivent les patients pendant des années. D'autres sont des essais randomisés qui testent une nouvelle indication ou une posologie différente. Le médicament étant déjà autorisé, les essais de phase IV peuvent inclure un plus large éventail de patients, notamment les personnes âgées, les femmes enceintes et les personnes atteintes de plusieurs pathologies. Ces données en vie réelle complètent les données contrôlées de la phase III. Si un signal de sécurité grave apparaît, les autorités réglementaires peuvent exiger des modifications de l'étiquetage, des restrictions ou le retrait du médicament.

Que font les études de phase IV :

• Détecter les événements indésirables rares. Les essais sont trop petits pour détecter les événements qui surviennent chez 1 patient sur 10 000.
• Étudier l'utilisation en situation réelle. Comment le médicament se comporte en dehors des essais contrôlés.
• Comparer les traitements. Études comparatives directes avec d'autres médicaments.
• Test de nouvelles indications. Élargissement des utilisations approuvées.
• Surveiller la sécurité à long terme. Effets qui apparaissent après des années d'utilisation.

La surveillance post-commercialisation est un élément clé de la pharmacovigilance, et les essais de phase IV ne sont qu'un outil parmi d'autres.