Godkendelse er ikke slutningen på testningen. Fase IV-forsøg, også kaldet post-marketing-studier, finder sted efter et lægemiddel er kommet på markedet. De tjener flere formål: at opdage sjældne bivirkninger, som forsøgene var for små til at fange, at studere lægemidlet i populationer, der blev ekskluderet fra forhåndsgodkendelsesforsøg, at sammenligne lægemidlet med andre behandlinger i virkelige omgivelser og at teste nye formuleringer eller yderligere indikationer. Nogle fase IV-forsøg er påkrævet af myndighederne som en betingelse for godkendelse. Andre udføres frivilligt af virksomheder.

Størrelsen og designet varierer meget. Nogle er store observationsstudier, der følger patienter i årevis. Andre er randomiserede forsøg, der tester en ny indikation eller en anden dosis. Fordi lægemidlet allerede er godkendt, kan fase IV-forsøg inkludere en bredere vifte af patienter, herunder ældre, gravide kvinder og personer med flere lidelser. Denne evidens fra den virkelige verden supplerer de kontrollerede data fra fase III. Hvis der opstår et alvorligt sikkerhedssignal, kan myndighederne kræve ændringer i etiketten, restriktioner eller tilbagetrækning.

Hvad fase IV-studier gør:

• Opdag sjældne bivirkninger. Forsøg er for små til at fange hændelser, der forekommer hos 1 ud af 10.000 patienter.
• Undersøg brug i den virkelige verden. Hvordan lægemidlet klarer sig uden for kontrollerede forsøg.
• Sammenlign behandlinger. Sammenlignende studier med andre lægemidler.
• Test af nye indikationer. Udvidelse af de godkendte anvendelser.
• Overvåg langsigtet sikkerhed. Effekter, der opstår efter års brug.

Postmarketingovervågning er en central del af lægemiddelovervågning, og fase IV-forsøg er ét værktøj blandt mange.