第三期臨床試驗是藥物核准前的最終測試。這類試驗規模龐大，通常涉及多個國家和地區的數千名受試者。其目的是驗證療效、監測不良反應，並將新藥與現有標準療法進行比較。試驗結果是監管機構核准藥物的主要依據。三期臨床試驗可能耗時數年，耗資數億美元。雖然在這個階段失敗代價高昂，但這種情況確實會發生。大約一半進入第三期臨床試驗的藥物最終未能上市。

本試驗通常採用隨機雙盲設計。受試者被隨機分配至新藥組或對照組，對照組可能接受安慰劑或現有治療。主要終點是預先設定的且具有臨床意義的指標，例如總生存期、中風預防或住院率降低。次要終點提供額外的證據。數據由獨立的資料安全監察委員會進行監測，如果藥物療效顯著或危害明顯，委員會可以建議提前終止試驗。為避免偏倚，統計分析計劃在試驗開始前製定。

第三階段確立了以下：

• 確認療效。 該藥物在大規模、多樣化的人群中是否有效？
• 比較療效。 與現有療法相比如何？
• 安全概況. 會出現哪些不良反應，這些反應有多常見？
• 風險收益。 對目標族群而言，收益是否大於風險？

三期臨床試驗結束後，本公司將提交新藥申請或生物製品許可申請。但獲批並不能保證一定能夠成功。