Fase III er den sidste test før godkendelse. Disse forsøg er store og involverer ofte tusindvis af deltagere på tværs af flere steder og i flere lande. De er designet til at bekræfte effektivitet, overvåge bivirkninger og sammenligne det nye lægemiddel med den nuværende standardbehandling. Resultaterne er det primære grundlag for myndighedsgodkendelse. Et fase III-forsøg kan tage år og koste hundredvis af millioner af dollars. Hvis det mislykkes på dette stadie, er det dyrt, men det sker. Omkring halvdelen af ​​de lægemidler, der går ind i fase III, når ikke markedet.

Designet er normalt randomiseret og dobbeltblindet. Deltagerne tildeles det nye lægemiddel eller en kontrol, som kan være placebo eller en eksisterende behandling. Det primære endepunkt er præspecificeret og klinisk meningsfuldt, såsom samlet overlevelse, forebyggelse af slagtilfælde eller reduktion af hospitalsindlæggelser. Sekundære endepunkter giver yderligere evidens. Data overvåges af et uafhængigt datasikkerhedsovervågningsudvalg, som kan anbefale at stoppe forsøget tidligt, hvis lægemidlet er klart effektivt eller klart skadeligt. Statistiske analyseplaner udarbejdes, før forsøget begynder, for at forhindre bias.

Hvad Fase III fastlægger:

• Bekræftende effekt. Virker lægemidlet i en stor, forskelligartet population?
• Komparativ effektivitet. Hvordan er den sammenlignet med eksisterende behandlinger?
• Sikkerhedsprofil. Hvilke bivirkninger forekommer, og hvor almindelige er de?
• Risiko-fordel. Opvejer fordelene risiciene for den tilsigtede befolkningsgruppe?

Efter fase III indsender virksomheden en ny lægemiddelansøgning eller en ansøgning om licens til biologiske lægemidler. Godkendelse er ikke garanteret.