Fas III är det sista testet innan godkännande. Dessa studier är stora och involverar ofta tusentals deltagare på flera platser och i flera länder. De är utformade för att bekräfta effekt, övervaka biverkningar och jämföra det nya läkemedlet med nuvarande standardbehandling. Resultaten är den huvudsakliga grunden för myndighetsgodkännande. En fas III-studie kan ta år och kosta hundratals miljoner dollar. Misslyckanden i detta skede är kostsamma, men det händer. Ungefär hälften av läkemedlen som går in i fas III når inte marknaden.

Designen är vanligtvis randomiserad och dubbelblind. Deltagarna tilldelas det nya läkemedlet eller en kontrollgrupp, vilket kan vara placebo eller en befintlig behandling. Det primära effektmåttet är förspecificerat och kliniskt meningsfullt, såsom total överlevnad, strokeprevention eller minskning av sjukhusvistelse. Sekundära effektmått ger ytterligare bevis. Data övervakas av en oberoende datasäkerhetsövervakningsnämnd, som kan rekommendera att studien avbryts tidigt om läkemedlet är tydligt effektivt eller tydligt skadligt. Statistiska analysplaner skrivs innan studien börjar för att förhindra partiskhet.

Vad fas III fastställer:

• Bekräftande effekt. Fungerar läkemedlet i en stor, mångfaldig population?
• Jämförande effektivitet. Hur står den sig i jämförelse med befintliga behandlingar?
• Säkerhetsprofil. Vilka biverkningar förekommer och hur vanliga är de?
• Risk-nytta. Överväger fördelarna riskerna för den avsedda populationen?

Efter fas III skickar företaget in en ny läkemedelsansökan eller en ansökan om licens för biologiskt läkemedel. Godkännande garanteras inte.