Fáze III je závěrečným testem před schválením. Tyto studie jsou rozsáhlé a často zahrnují tisíce účastníků na různých místech a v různých zemích. Jejich cílem je potvrdit účinnost, sledovat nežádoucí účinky a porovnat nový lék se současným standardem péče. Výsledky jsou hlavním základem pro schválení regulačními orgány. Studie fáze III může trvat roky a stát stovky milionů dolarů. Selhání v této fázi je nákladné, ale stává se. Zhruba polovina léků, které vstoupí do fáze III, se na trh nedostane.

Design studie je obvykle randomizovaný a dvojitě zaslepený. Účastníci jsou přiřazeni k novému léku nebo k kontrolní skupině, kterou může být placebo nebo stávající léčba. Primární cílový parametr je předem specifikovaný a klinicky významný, jako je celkové přežití, prevence mrtvice nebo snížení počtu hospitalizací. Sekundární cílové parametry poskytují další důkazy. Data jsou monitorována nezávislou komisí pro monitorování bezpečnosti dat, která může doporučit předčasné ukončení studie, pokud je lék jasně účinný nebo jasně škodlivý. Plány statistické analýzy jsou vypracovány před zahájením studie, aby se zabránilo zkreslení.

Co stanoví fáze III:

• Potvrzující účinnost. Funguje lék u velké a rozmanité populace?
• Srovnávací účinnost. Jak si vede v porovnání se stávajícími léčbami?
• Bezpečnostní profil. Jaké nežádoucí účinky se vyskytují a jak časté jsou?
• Riziko-přínos. Převažují přínosy nad riziky pro cílovou populaci?

Po fázi III společnost podá novou žádost o registraci léčivého přípravku nebo žádost o licenci pro biologický přípravek. Schválení není zaručeno.