Faza III to ostatni etap przed dopuszczeniem do obrotu. Badania te są duże i często obejmują tysiące uczestników z wielu ośrodków i krajów. Ich celem jest potwierdzenie skuteczności, monitorowanie działań niepożądanych i porównanie nowego leku z obecnym standardem leczenia. Wyniki stanowią główną podstawę do zatwierdzenia przez organy regulacyjne. Badanie fazy III może trwać latami i kosztować setki milionów dolarów. Niepowodzenie na tym etapie jest kosztowne, ale zdarza się. Około połowa leków wchodzących w fazę III nie trafia na rynek.

Badanie jest zazwyczaj randomizowane i podwójnie zaślepione. Uczestnicy są przydzielani do grupy otrzymującej nowy lek lub grupę kontrolną, która może być placebo lub istniejącym lekiem. Pierwszorzędowy punkt końcowy jest z góry określony i klinicznie istotny, na przykład całkowite przeżycie, zapobieganie udarom mózgu lub redukcja liczby hospitalizacji. Drugorzędowe punkty końcowe dostarczają dodatkowych dowodów. Dane są monitorowane przez niezależną komisję ds. monitorowania bezpieczeństwa danych, która może zalecić wcześniejsze przerwanie badania, jeśli lek jest jednoznacznie skuteczny lub jednoznacznie szkodliwy. Plany analiz statystycznych są opracowywane przed rozpoczęciem badania, aby zapobiec błędom systematycznym.

Co ustanawia Faza III:

• Potwierdzona skuteczność. Czy lek działa na dużej, zróżnicowanej populacji?
• Skuteczność porównawcza. Jak wypada w porównaniu z istniejącymi metodami leczenia?
• Profil bezpieczeństwa. Jakie działania niepożądane występują i jak często występują?
• Ryzyko-korzyść. Czy korzyści przewyższają ryzyko dla docelowej populacji?

Po III fazie firma składa wniosek o rejestrację nowego leku lub wniosku o dopuszczenie do obrotu produktu biologicznego. Zatwierdzenie nie jest gwarantowane.