Η Φάση III είναι η τελική δοκιμή πριν από την έγκριση. Αυτές οι δοκιμές είναι μεγάλες, συχνά με χιλιάδες συμμετέχοντες σε πολλαπλές τοποθεσίες και χώρες. Έχουν σχεδιαστεί για να επιβεβαιώνουν την αποτελεσματικότητα, να παρακολουθούν τις ανεπιθύμητες ενέργειες και να συγκρίνουν το νέο φάρμακο με το τρέχον πρότυπο περίθαλψης. Τα αποτελέσματα αποτελούν την κύρια βάση για την έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές. Μια δοκιμή Φάσης III μπορεί να διαρκέσει χρόνια και να κοστίσει εκατοντάδες εκατομμύρια δολάρια. Η αποτυχία σε αυτό το στάδιο είναι δαπανηρή, αλλά συμβαίνει. Περίπου τα μισά φάρμακα που εισέρχονται στη Φάση III δεν φτάνουν στην αγορά.

Ο σχεδιασμός είναι συνήθως τυχαιοποιημένος και διπλά τυφλός. Οι συμμετέχοντες ανατίθενται στο νέο φάρμακο ή σε μια ομάδα ελέγχου, η οποία μπορεί να είναι εικονικό φάρμακο ή μια υπάρχουσα θεραπεία. Το πρωτεύον τελικό σημείο είναι προκαθορισμένο και κλινικά σημαντικό, όπως η συνολική επιβίωση, η πρόληψη του εγκεφαλικού επεισοδίου ή η μείωση των νοσηλειών. Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία παρέχουν πρόσθετα στοιχεία. Τα δεδομένα παρακολουθούνται από μια ανεξάρτητη επιτροπή παρακολούθησης της ασφάλειας δεδομένων, η οποία μπορεί να συστήσει την πρόωρη διακοπή της δοκιμής εάν το φάρμακο είναι σαφώς αποτελεσματικό ή σαφώς επιβλαβές. Τα σχέδια στατιστικής ανάλυσης συντάσσονται πριν από την έναρξη της δοκιμής για την αποφυγή μεροληψίας.

Τι ορίζει η Φάση III:

• Επιβεβαιωτική αποτελεσματικότητα. Λειτουργεί το φάρμακο σε έναν μεγάλο, ποικιλόμορφο πληθυσμό;
• Συγκριτική αποτελεσματικότητα. Πώς συγκρίνεται με τις υπάρχουσες θεραπείες;
• Προφίλ ασφαλείας. Ποιες ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίζονται και πόσο συχνές είναι;
• Κίνδυνος-όφελος. Υπερτερούν τα οφέλη των κινδύνων για τον πληθυσμό στον οποίο απευθύνεται;

Μετά τη Φάση III, η εταιρεία υποβάλλει νέα αίτηση για άδεια φαρμάκου ή βιολογικού προϊόντος. Η έγκριση δεν είναι εγγυημένη.