Fase III er den siste testen før godkjenning. Disse studiene er store, og involverer ofte tusenvis av deltakere på tvers av flere steder og i flere land. De er utformet for å bekrefte effekt, overvåke bivirkninger og sammenligne det nye legemidlet med gjeldende standardbehandling. Resultatene er hovedgrunnlaget for godkjenning fra myndighetene. En fase III-studie kan ta år og koste hundrevis av millioner dollar. Det er kostbart å mislykkes på dette stadiet, men det skjer. Omtrent halvparten av legemidlene som går inn i fase III, når ikke markedet.

Designet er vanligvis randomisert og dobbeltblindet. Deltakerne tildeles det nye legemidlet eller en kontroll, som kan være placebo eller en eksisterende behandling. Det primære endepunktet er forhåndsspesifisert og klinisk meningsfullt, for eksempel total overlevelse, forebygging av hjerneslag eller reduksjon av sykehusinnleggelse. Sekundære endepunkter gir ytterligere bevis. Data overvåkes av et uavhengig datasikkerhetsovervåkingspanel, som kan anbefale å stoppe studien tidlig hvis legemidlet er klart effektivt eller klart skadelig. Statistiske analyseplaner skrives før studien starter for å forhindre skjevhet.

Hva fase III etablerer:

• Bekreftende effekt.
• Komparativ effektivitet.
• Sikkerhetsprofil.
• Risiko-nytte.

Etter fase III sender selskapet inn en ny legemiddelsøknad eller søknad om lisens for biologiske legemidler. Godkjenning er ikke garantert.