A III. fázis az engedélyezés előtti utolsó teszt. Ezek a vizsgálatok nagyszabásúak, gyakran több ezer résztvevő bevonásával, több helyszínen és országban. Úgy tervezték őket, hogy megerősítsék a hatékonyságot, figyelemmel kísérjék a mellékhatásokat, és összehasonlítsák az új gyógyszert a jelenlegi ellátási standarddal. Az eredmények a fő alapját képezik a hatósági jóváhagyásnak. Egy III. fázisú vizsgálat évekig is eltarthat, és több százmillió dollárba kerülhet. A kudarc ebben a szakaszban költséges, de előfordul. A III. fázisba kerülő gyógyszerek nagyjából fele nem jut el a piacra.

A vizsgálat felépítése általában randomizált és kettős vak. A résztvevőket új gyógyszerhez vagy kontrollcsoporthoz rendelik, ami lehet placebo vagy egy meglévő kezelés. Az elsődleges végpont előre meghatározott és klinikailag jelentős, például a teljes túlélés, a stroke megelőzése vagy a kórházi kezelések csökkentése. A másodlagos végpontok további bizonyítékokat szolgáltatnak. Az adatokat egy független adatbiztonsági monitoring bizottság figyeli, amely javasolhatja a vizsgálat korai leállítását, ha a gyógyszer egyértelműen hatékony vagy egyértelműen káros. A statisztikai elemzési terveket a vizsgálat megkezdése előtt írják meg az elfogultság elkerülése érdekében.

Amit a III. fázis megállapít:

• Megerősítő hatékonyság. Hatékony a gyógyszer egy nagy, sokszínű populációban?
• Összehasonlító hatékonyság. Hogyan viszonyul a meglévő kezelésekhez?
• Biztonsági profil. Milyen mellékhatások fordulnak elő, és milyen gyakoriak?
• Kockázat-haszon. Meghaladják-e az előnyök a kockázatokat a célpopuláció számára?

A III. fázis után a vállalat új gyógyszerkérelmet vagy biológiai engedélykérelmet nyújt be. A jóváhagyás nem garantált.