Phase III ist die letzte Prüfung vor der Zulassung. Diese Studien sind umfangreich und umfassen oft Tausende von Teilnehmern an verschiedenen Standorten und in mehreren Ländern. Sie dienen dazu, die Wirksamkeit zu bestätigen, Nebenwirkungen zu überwachen und das neue Medikament mit dem aktuellen Behandlungsstandard zu vergleichen. Die Ergebnisse bilden die Grundlage für die behördliche Zulassung. Eine Phase-III-Studie kann Jahre dauern und Hunderte von Millionen Dollar kosten. Ein Scheitern in dieser Phase ist kostspielig, kommt aber vor. Etwa die Hälfte der Medikamente, die in Phase III eintreten, erreichen den Markt nicht.

Die Studie ist in der Regel randomisiert und doppelblind. Die Teilnehmenden werden entweder dem neuen Medikament oder einer Kontrollgruppe zugeteilt, die ein Placebo oder eine bereits bestehende Behandlung enthalten kann. Der primäre Endpunkt ist vorab festgelegt und klinisch relevant, beispielsweise das Gesamtüberleben, die Schlaganfallprävention oder die Reduktion von Krankenhausaufenthalten. Sekundäre Endpunkte liefern zusätzliche Evidenz. Die Daten werden von einem unabhängigen Gremium zur Überwachung der Datensicherheit überwacht, das einen vorzeitigen Abbruch der Studie empfehlen kann, wenn das Medikament eindeutig wirksam oder eindeutig schädlich ist. Um Verzerrungen zu vermeiden, werden vor Beginn der Studie statistische Auswertungspläne erstellt.

Was Phase III festlegt:

• Bestätigende Wirksamkeit. Wirkt das Medikament in einer großen, heterogenen Population?
• Vergleichende Wirksamkeit. Wie schneidet es im Vergleich zu bestehenden Behandlungen ab?
• Sicherheitsprofil. Welche Nebenwirkungen treten auf und wie häufig sind sie?
• Risiko-Nutzen. Überwiegen die Vorteile die Risiken für die Zielgruppe?

Nach Phase III reicht das Unternehmen einen Zulassungsantrag für ein neues Arzneimittel oder ein Biologikum ein. Eine Zulassung ist nicht garantiert.