Faza III este testul final înainte de aprobare. Aceste studii sunt ample, implicând adesea mii de participanți în mai multe locații și țări. Sunt concepute pentru a confirma eficacitatea, a monitoriza reacțiile adverse și a compara noul medicament cu standardul actual de îngrijire. Rezultatele reprezintă baza principală pentru aprobarea de către autoritățile de reglementare. Un studiu de Fază III poate dura ani și poate costa sute de milioane de dolari. Eșecul în această etapă este costisitor, dar se întâmplă. Aproximativ jumătate dintre medicamentele care intră în Faza III nu ajung pe piață.

Designul este de obicei randomizat și dublu-orb. Participanții sunt repartizați la noul medicament sau la un grup de control, care poate fi placebo sau un tratament existent. Criteriul de evaluare principal este pre-specificat și semnificativ clinic, cum ar fi supraviețuirea generală, prevenirea accidentului vascular cerebral sau reducerea spitalizărilor. Criteriile de evaluare secundare oferă dovezi suplimentare. Datele sunt monitorizate de un comitet independent de monitorizare a siguranței datelor, care poate recomanda oprirea anticipată a studiului dacă medicamentul este în mod clar eficient sau în mod clar dăunător. Planurile de analiză statistică sunt redactate înainte de începerea studiului pentru a preveni erorile de evaluare.

Ce stabilește Faza a III-a:

• Eficacitate confirmatoare. Medicamentul funcționează într-o populație mare și diversă?
• Eficacitate comparativă. Cum se compară cu tratamentele existente?
• Profil de siguranță. Ce reacții adverse apar și cât de frecvente sunt acestea?
• Raportul risc-beneficiu. Beneficiile depășesc riscurile pentru populația țintă?

După Faza III, compania depune o cerere de autorizare pentru un nou medicament sau o cerere de autorizare pentru un produs biologic. Aprobarea nu este garantată.