三期临床试验是药物获批前的最终测试。这类试验规模庞大，通常涉及多个国家和地区的数千名受试者。其目的是验证疗效、监测不良反应，并将新药与现有标准疗法进行比较。试验结果是监管机构批准药物的主要依据。三期临床试验可能耗时数年，耗资数亿美元。虽然在这个阶段失败代价高昂，但这种情况确实会发生。大约一半进入三期临床试验的药物最终未能上市。

该试验通常采用随机双盲设计。受试者被随机分配至新药组或对照组，对照组可能接受安慰剂或现有治疗。主要终点是预先设定的且具有临床意义的指标，例如总生存期、卒中预防或住院率降低。次要终点提供额外的证据。数据由独立的数据安全监察委员会进行监测，如果药物疗效显著或危害明显，该委员会可以建议提前终止试验。为避免偏倚，统计分析计划在试验开始前制定。

第三阶段确立了以下内容：

• 确认疗效。该药物在大规模、多样化的人群中是否有效？
• 比较疗效。与现有疗法相比如何？
• 安全概况. 会出现哪些不良反应，这些反应有多常见？
• 风险收益。对于目标人群而言，收益是否大于风险？

三期临床试验结束后，公司将提交新药申请或生物制品许可申请。但获批并不能保证一定能够成功。