Третья фаза — это заключительное испытание перед одобрением. Эти исследования масштабны, часто включают тысячи участников из разных центров и стран. Они призваны подтвердить эффективность, отслеживать побочные реакции и сравнивать новый препарат с существующими стандартами лечения. Результаты являются основной основой для получения разрешения регулирующих органов. Исследование третьей фазы может занять годы и стоить сотни миллионов долларов. Неудача на этом этапе обходится дорого, но она случается. Примерно половина препаратов, прошедших третью фазу, не выходят на рынок.

Как правило, исследование проводится в рандомизированном и двойном слепом режиме. Участники распределяются в группу, получающую новый препарат, или в контрольную группу, которая может состоять из плацебо или существующего лечения. Первичная конечная точка заранее определена и имеет клиническое значение, например, общая выживаемость, профилактика инсульта или снижение числа госпитализаций. Вторичные конечные точки предоставляют дополнительные доказательства. Данные контролируются независимым комитетом по мониторингу безопасности данных, который может рекомендовать досрочное прекращение исследования, если препарат окажется явно эффективным или явно вредным. Планы статистического анализа составляются до начала исследования, чтобы предотвратить предвзятость.

Что устанавливается на третьем этапе:

• Подтверждающая эффективность. Действует ли препарат в большой, разнообразной популяции?
• Сравнительная эффективность. Как это соотносится с существующими методами лечения?
• Профиль безопасности. Какие побочные реакции возникают и насколько они распространены?
• Риск-преимущество. Перевешивают ли преимущества риски для целевой группы населения?

После третьей фазы компания подает заявку на регистрацию нового лекарственного препарата или заявку на получение лицензии на биологический препарат. Одобрение не гарантируется.