3상 임상시험은 승인 전 마지막 단계입니다. 이 시험은 규모가 크며, 여러 국가와 지역의 수천 명의 참가자를 대상으로 진행됩니다. 효능을 확인하고, 부작용을 모니터링하며, 신약과 기존 표준 치료법을 비교하기 위해 설계되었습니다. 시험 결과는 규제 당국의 승인을 위한 주요 근거가 됩니다. 3상 임상시험은 수년이 걸리고 수억 달러의 비용이 소요될 수 있습니다. 이 단계에서 실패하면 막대한 손실을 초래하지만, 실패는 불가피합니다. 3상 임상시험에 진입한 신약의 약 절반은 시장에 출시되지 못합니다.

일반적으로 무작위 배정 및 이중맹검 방식으로 설계됩니다. 참가자는 신약 투여군 또는 대조군(위약 또는 기존 치료제)에 배정됩니다. 1차 평가변수는 사전에 정의되며 임상적으로 의미 있는 지표로, 전체 생존율, 뇌졸중 예방, 입원율 감소 등이 있습니다. 2차 평가변수는 추가적인 근거를 제공합니다. 데이터는 독립적인 데이터 안전성 모니터링 위원회에서 모니터링하며, 약물의 효과가 명확하거나 유해성이 명확한 경우 조기 중단을 권고할 수 있습니다. 통계 분석 계획은 시험 시작 전에 수립되어 편향을 방지합니다.

3단계에서 확립되는 사항:

• 확인 효능.
• 비교 효과.
• 안전성 프로필.
• 위험-이익.

3상 임상시험 후, 회사는 신약 허가 신청서 또는 생물학적 제제 허가 신청서를 제출합니다. 승인이 보장되는 것은 아닙니다.