Kháng thể là các protein mà hệ thống miễn dịch sử dụng để nhận biết và vô hiệu hóa các tác nhân gây bệnh từ bên ngoài. Kháng thể đơn dòng là bản sao được tạo ra trong phòng thí nghiệm của một kháng thể duy nhất, được sản xuất bởi các tế bào miễn dịch giống hệt nhau, tất cả đều là bản sao của một tế bào mẹ. Điều đó có nghĩa là mọi phân tử đều giống nhau, nhắm mục tiêu vào cùng một vị trí đích cụ thể. Độ chính xác này khiến chúng trở thành công cụ mạnh mẽ để điều trị ung thư, các bệnh tự miễn và các bệnh truyền nhiễm.

Công nghệ này có nguồn gốc từ những năm 1970, khi các nhà nghiên cứu kết hợp một tế bào sản sinh kháng thể với một tế bào u tủy để tạo ra một tế bào lai có thể phát triển vô hạn và sản sinh ra một kháng thể duy nhất. Kể từ đó, lĩnh vực này đã chuyển sang các phương pháp ADN tái tổ hợp, cho phép các nhà khoa học tạo ra các kháng thể với trình tự ADN của người, chuột hoặc gen lai. Kháng thể được nhân hóa làm giảm nguy cơ phản ứng miễn dịch chống lại chính thuốc. Kháng thể đơn dòng có thể chặn thụ thể, trung hòa virus, vận chuyển thuốc hoặc huy động các tế bào miễn dịch để tiêu diệt mục tiêu. Chúng thường được truyền hoặc tiêm vì chúng sẽ bị phá hủy trong đường tiêu hóa.

Ví dụ bao gồm:

• Trastuzumab.
• Rituximab.
• Adalimumab.
• Pembrolizumab.

Hiện nay đã có các thuốc sinh học tương tự (biosimilar) của một số kháng thể đơn dòng, giúp giảm giá thành cho một số phương pháp điều trị.