Les anticorps sont des protéines utilisées par le système immunitaire pour reconnaître et neutraliser les agents pathogènes. Un anticorps monoclonal est une copie synthétique d'un seul anticorps, produite par des cellules immunitaires identiques, toutes issues d'une même cellule mère. Chaque molécule est donc identique et cible le même épitope spécifique. Cette précision en fait des outils puissants pour le traitement du cancer, des maladies auto-immunes et des maladies infectieuses.

Cette technologie remonte aux années 1970, lorsque des chercheurs ont fusionné une cellule productrice d'anticorps avec une cellule de myélome pour créer un hybridome capable de se multiplier indéfiniment et de produire un seul anticorps. Depuis, le domaine a évolué vers les méthodes de l'ADN recombinant, qui permettent aux scientifiques de concevoir des anticorps à séquences humaines, murines ou chimériques. Les anticorps humanisés réduisent le risque de réactions immunitaires contre le médicament lui-même. Les anticorps monoclonaux peuvent bloquer un récepteur, neutraliser un virus, transporter un médicament ou recruter des cellules immunitaires pour détruire une cible. Ils sont généralement administrés par perfusion ou injection, car ils seraient détruits dans le tube digestif.

Exemples :

• Trastuzumab. Cible le cancer du sein HER2-positif.
• Rituximab. Cible le CD20 sur les cellules B pour le lymphome et les maladies auto-immunes.
• Adalimumab. Cible le TNF pour la polyarthrite rhumatoïde et la maladie de Crohn.
• Pembrolizumab. Cible PD-1 pour stimuler l'attaque immunitaire contre le cancer.

Des biosimilaires de plusieurs anticorps monoclonaux sont désormais disponibles, ce qui permet de faire baisser le prix de certains traitements.