Τα αντισώματα είναι πρωτεΐνες που χρησιμοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα για να αναγνωρίζει και να εξουδετερώνει ξένους εισβολείς. Ένα μονοκλωνικό αντίσωμα είναι ένα εργαστηριακά κατασκευασμένο αντίγραφο ενός μόνο αντισώματος, που παράγεται από πανομοιότυπα ανοσοκύτταρα που είναι όλα κλώνοι ενός γονικού κυττάρου. Αυτό σημαίνει ότι κάθε μόριο είναι το ίδιο, στοχεύοντας το ίδιο συγκεκριμένο επίτοπο. Η ακρίβεια αυτή τα καθιστά ισχυρά εργαλεία για τη θεραπεία του καρκίνου, των αυτοάνοσων νοσημάτων και των μολυσματικών ασθενειών.

Η τεχνολογία χρονολογείται από τη δεκαετία του 1970, όταν οι ερευνητές σύντηξαν ένα κύτταρο που παράγει αντισώματα με ένα κύτταρο μυελώματος για να δημιουργήσουν ένα υβρίδωμα που θα μπορούσε να αναπτυχθεί επ' αόριστον και να παράγει ένα μόνο αντίσωμα. Έκτοτε, ο τομέας έχει στραφεί σε μεθόδους ανασυνδυασμένου DNA, οι οποίες επιτρέπουν στους επιστήμονες να κατασκευάζουν αντισώματα με ανθρώπινες, ποντικού ή χιμαιρικές αλληλουχίες. Τα εξανθρωπισμένα αντισώματα μειώνουν τον κίνδυνο ανοσολογικών αντιδράσεων έναντι του ίδιου του φαρμάκου. Τα μονοκλωνικά αντισώματα μπορούν να μπλοκάρουν έναν υποδοχέα, να εξουδετερώσουν έναν ιό, να μεταφέρουν ένα ωφέλιμο φορτίο φαρμάκου ή να στρατολογήσουν ανοσοκύτταρα για να σκοτώσουν έναν στόχο. Συνήθως χορηγούνται με έγχυση ή ένεση επειδή θα καταστραφούν στο πεπτικό σύστημα.

Παραδείγματα περιλαμβάνουν:

• Trastuzumab. Στοχεύει στον HER2-θετικό καρκίνο του μαστού.
• Rituximab. Στοχεύει το CD20 στα Β κύτταρα για λέμφωμα και αυτοάνοσα νοσήματα.
• Adalimumab. Στοχεύει στον TNF για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα και τη νόσο του Crohn.
• Pembrolizumab. Στοχεύει την PD-1 για την ενίσχυση της ανοσολογικής επίθεσης στον καρκίνο.

Βιοομοειδή αρκετών μονοκλωνικών αντισωμάτων είναι πλέον διαθέσιμα, μειώνοντας τις τιμές για ορισμένες θεραπείες.