Antistoffer er proteiner, som immunsystemet bruger til at genkende og neutralisere fremmede angribere. Et monoklonalt antistof er en laboratoriefremstillet kopi af et enkelt antistof, produceret af identiske immunceller, der alle er kloner af én modercelle. Det betyder, at hvert molekyle er det samme og retter sig mod den samme specifikke epitop. Præcisionen gør dem til effektive værktøjer til behandling af kræft, autoimmune sygdomme og infektionssygdomme.

Teknologien stammer fra 1970'erne, hvor forskere fusionerede en antistofproducerende celle med en myelomcelle for at skabe et hybridom, der kunne vokse i det uendelige og producere et enkelt antistof. Siden da har feltet bevæget sig mod rekombinante DNA-metoder, som giver forskere mulighed for at konstruere antistoffer med humane, muse- eller kimære sekvenser. Humaniserede antistoffer reducerer risikoen for immunreaktioner mod selve lægemidlet. Monoklonale antistoffer kan blokere en receptor, neutralisere en virus, levere en lægemiddelnyttelast eller rekruttere immunceller til at dræbe et mål. De gives normalt ved infusion eller injektion, fordi de ville blive ødelagt i fordøjelseskanalen.

Eksempler inkluderer:

• Trastuzumab. Virker mod HER2-positiv brystkræft.
• Rituximab. Målretter CD20 på B-celler mod lymfom og autoimmune sygdomme.
• Adalimumab. Virker målrettet mod TNF ved leddegigt og Crohns sygdom.
• Pembrolizumab. Virker rettet mod PD-1 for at forstærke immunforsvarets angreb på kræft.

Biosimilære lægemidler af adskillige monoklonale antistoffer er nu tilgængelige, hvilket trækker priserne ned på nogle behandlinger.