抗体は、免疫系が異物を認識して無力化するために用いるタンパク質です。モノクローナル抗体は、同一の免疫細胞（すべて同一の親細胞のクローン）によって産生される、単一の抗体を実験室で複製したものです。つまり、すべての分子が同じで、同じ特定の抗原決定基を標的とします。この高い精度により、モノクローナル抗体はがん、自己免疫疾患、感染症の治療において強力なツールとなります。

この技術は1970年代に遡り、当時研究者たちは抗体産生細胞と骨髄腫細胞を融合させて、無限に増殖し単一の抗体を産生できるハイブリドーマを作り出​​した。それ以来、この分野は組換えDNA法へと移行し、科学者たちはヒト、マウス、またはキメラ配列を持つ抗体を設計できるようになった。ヒト化抗体は、薬剤自体に対する免疫反応のリスクを低減する。モノクローナル抗体は、受容体をブロックしたり、ウイルスを中和したり、薬剤を運搬したり、免疫細胞を動員して標的を殺傷したりすることができる。これらは消化管内で分解されるため、通常は点滴または注射によって投与される。

例としては以下のようなものがあります。

• トラスツズマブ。 HER2陽性乳がんを標的とします。
• リツキシマブ。リンパ腫および自己免疫疾患のB細胞上のCD20を標的とします。
• アダリムマブ。 関節リウマチおよびクローン病に対するTNFを標的とする薬剤。
• ペムブロリズマブ。 PD-1を標的として、がんに対する免疫攻撃を強化します。

現在、いくつかのモノクローナル抗体のバイオシミラーが入手可能となり、一部の治療薬の価格が下がっている。