Az antitestek olyan fehérjék, amelyeket az immunrendszer a külföldi behatolók felismerésére és semlegesítésére használ. A monoklonális antitest egyetlen antitest laboratóriumban előállított másolata, amelyet azonos immunsejtek termelnek, amelyek mind egyazon szülősejt klónjai. Ez azt jelenti, hogy minden molekula azonos, és ugyanazt a specifikus epitópot célozza meg. Ez a pontosság hatékony eszközzé teszi őket a rák, az autoimmun betegségek és a fertőző betegségek kezelésében.

A technológia az 1970-es évekre nyúlik vissza, amikor a kutatók egy antitestet termelő sejtet egy mielómasejttel egyesítettek, így létrehozva egy hibridómát, amely korlátlanul növekedhet és egyetlen antitestet termelhet. Azóta a terület a rekombináns DNS-módszerekre tért át, amelyek lehetővé teszik a tudósok számára, hogy emberi, egér vagy kiméra szekvenciákkal rendelkező antitesteket hozzanak létre. A humanizált antitestek csökkentik a gyógyszerrel szembeni immunreakciók kockázatát. A monoklonális antitestek blokkolhatnak egy receptort, semlegesíthetnek egy vírust, gyógyszer-hasznosanyagot szállíthatnak, vagy immunsejteket toborozhatnak egy célpont elpusztítására. Ezeket általában infúzióban vagy injekcióban adják be, mivel az emésztőrendszerben elpusztulnának.

Példák többek között:

• Trastuzumab. A HER2-pozitív emlőrákot célozza meg.
• Rituximab. A B-sejteken található CD20-at célozza meg limfóma és autoimmun betegségek esetén.
• Adalimumab. A TNF-et célozza meg reumatoid artritisz és Crohn-betegség esetén.
• Pembrolizumab. A PD-1-et célozza meg a rák elleni immuntámadás fokozása érdekében.

Számos monoklonális antitest bioszimiláris változata ma már elérhető, ami egyes kezelések árát csökkentette.