先導化合物是指具有藥物潛力但尚未準備好進行人體試驗的化學物質。它對某種生物靶點具有活性，但也可能存在溶解度差、代謝迅速或脫靶效應等問題。先導化合物只是一個起點，而非最終產物。藥物化學家會以先導化合物為基礎，對其結構進行修飾，並透過添加或去除化學基團來提高其效力、選擇性和安全性。這個過程被稱為先導化合物優化，可能需要數年時間，並產生數百種變體，最終才能選定候選藥物。

先導化合物的來源多種多樣。對化合物庫進行高通量篩選可以發現一些先導化合物。天然產物，例如植物萃取物或細菌發酵液，也提供了許多先導化合物。理性設計從目標蛋白的結構入手，建構出與之相符的分子。基於片段的方法將能夠與目標蛋白質不同部分結合的小分子片段拼接起來。一旦確定了先導化合物，它就會進入設計、合成、測試和最佳化的循環過程。

優秀領導者應具備的特質：

• 效力. 它在低濃度下與標靶結合。
• 選擇性. 它比其他方法更能擊中目標。
• 類藥特性。 它具有合理的溶解性和穩定性。
• 可加工性。它可以透過化學改質來改善其性能。
• Safety. 早期測試未顯示明顯毒性。

大多數引子都會失效。在試管中表現良好的引子可能在細胞中無效，而對細胞有效的引子也可能在動物身上無效。