Senyawa utama (lead compound) adalah zat kimia yang menjanjikan sebagai obat tetapi belum siap untuk diuji pada manusia. Senyawa ini memiliki aktivitas terhadap target biologis, tetapi mungkin juga memiliki kelarutan yang buruk, metabolisme yang cepat, atau efek di luar target. Senyawa utama adalah titik awal, bukan produk jadi. Ahli kimia medis mengambil senyawa utama dan memodifikasi strukturnya, menambahkan atau menghilangkan gugus kimia untuk meningkatkan potensi, selektivitas, dan keamanan. Proses ini, yang disebut optimasi senyawa utama, dapat memakan waktu bertahun-tahun dan menghasilkan ratusan varian sebelum kandidat dipilih.

Senyawa potensial (lead) dapat berasal dari berbagai sumber. Penyaringan berkecepatan tinggi (high-throughput screening) pada pustaka senyawa dapat mengidentifikasi senyawa yang berpotensi menjadi senyawa utama. Produk alami, seperti ekstrak tumbuhan atau kaldu fermentasi bakteri, telah menghasilkan banyak senyawa potensial. Desain rasional dimulai dengan struktur protein target dan membangun molekul yang sesuai. Pendekatan berbasis fragmen menggabungkan fragmen molekul kecil yang mengikat bagian-bagian berbeda dari target. Setelah senyawa potensial diidentifikasi, ia memasuki siklus desain, sintesis, pengujian, dan penyempurnaan.

Apa yang membuat sebuah prospek menjadi baik:

• Potensi.
• Selektivitas.
• Sifat seperti obat.
• Kemudahan pengerjaan.
• Keamanan.

Sebagian besar kandidat obat gagal. Kandidat yang tampak bagus di dalam tabung reaksi mungkin tidak berfungsi di dalam sel, dan kandidat yang berfungsi di dalam sel mungkin tidak berfungsi pada hewan.