Öncü bileşik, ilaç olarak umut vaat eden ancak insanlarda test edilmeye hazır olmayan bir kimyasaldır. Biyolojik bir hedefe karşı aktivite gösterir, ancak aynı zamanda düşük çözünürlüğe, hızlı metabolizmaya veya hedef dışı etkilere sahip olabilir. Öncü bileşik, bitmiş bir ürün değil, bir başlangıç ​​noktasıdır. İlaç kimyagerleri, öncü bileşiği alıp yapısını değiştirerek, etki gücünü, seçiciliğini ve güvenliğini artırmak için kimyasal gruplar ekler veya çıkarırlar. Öncü bileşik optimizasyonu adı verilen bu süreç, bir aday seçilmeden önce yıllar sürebilir ve yüzlerce varyant üretebilir.

Potansiyel bileşikler birçok kaynaktan gelir. Bileşik kütüphanelerinin yüksek verimli taraması, potansiyel bileşik haline gelen maddeleri belirleyebilir. Bitki özleri veya bakteri fermantasyon sıvıları gibi doğal ürünler birçok potansiyel bileşik sağlamıştır. Rasyonel tasarım, hedef proteinin yapısıyla başlar ve ona uyacak bir molekül oluşturur. Parça tabanlı yaklaşımlar, hedef proteinin farklı bölümlerine bağlanan küçük moleküler parçaları bir araya getirir. Potansiyel bir bileşik belirlendikten sonra, tasarım, sentez, test ve iyileştirme döngüsüne girer.

İyi bir potansiyel müşteri adayı nasıl olmalıdır:

• Etkinlik. Hedefe düşük konsantrasyonlarda bağlanır.
• Seçicilik. Hedeflenen noktayı diğerlerinden daha fazla vuruyor.
• İlaç benzeri özellikler. Makul çözünürlük ve stabiliteye sahiptir.
• İşlenebilirlik. Özelliklerini iyileştirmek için kimyasal olarak değiştirilebilir.
• Güvenlik. İlk testlerde belirgin bir toksisite göstermedi.

Çoğu araştırma sonucu başarısız olur. Test tüpünde iyi görünen bir araştırma sonucu hücrelerde işe yaramayabilir ve hücrelerde işe yarayan bir araştırma sonucu hayvanlarda işe yaramayabilir.