लीड कंपाउंड एक ऐसा रसायन है जो दवा के रूप में आशाजनक दिखता है, लेकिन अभी मनुष्यों पर परीक्षण के लिए तैयार नहीं है। यह किसी जैविक लक्ष्य के विरुद्ध सक्रिय होता है, लेकिन इसकी घुलनशीलता कम हो सकती है, इसका चयापचय तीव्र हो सकता है या इसके कुछ अन्य प्रभाव भी हो सकते हैं। लीड एक प्रारंभिक बिंदु है, तैयार उत्पाद नहीं। औषधीय रसायनज्ञ इस लीड को लेकर इसकी संरचना में संशोधन करते हैं, इसकी क्षमता, चयनात्मकता और सुरक्षा को बेहतर बनाने के लिए इसमें रासायनिक समूह जोड़ते या हटाते हैं। लीड ऑप्टिमाइजेशन नामक इस प्रक्रिया में वर्षों लग सकते हैं और किसी उपयुक्त यौगिक के चयन से पहले सैकड़ों प्रकार के यौगिक तैयार हो सकते हैं।

संभावित शोध के स्रोत अनेक हैं। यौगिक पुस्तकालयों की उच्च-थ्रूपुट स्क्रीनिंग से ऐसे परिणाम प्राप्त किए जा सकते हैं जो संभावित शोध के रूप में सामने आते हैं। पादप अर्क या जीवाणु किण्वन द्रव जैसे प्राकृतिक उत्पादों से भी अनेक संभावित शोध प्राप्त हुए हैं। तर्कसंगत डिज़ाइन की शुरुआत लक्ष्य प्रोटीन की संरचना से होती है और उसके अनुरूप अणु का निर्माण किया जाता है। खंड-आधारित दृष्टिकोण में छोटे आणविक खंडों को एक साथ जोड़ा जाता है जो लक्ष्य के विभिन्न भागों से जुड़ते हैं। एक बार संभावित शोध का पता चल जाने पर, यह डिज़ाइन, संश्लेषण, परीक्षण और परिशोधन के चक्र में प्रवेश करता है।

एक अच्छी लीड में क्या खूबियां होनी चाहिए:

• प्रभावकारिता. यह कम सांद्रता पर लक्ष्य को बांधता है।
• चयनात्मकता. यह दूसरों की तुलना में लक्षित लक्ष्य को अधिक भेदता है।
• इसमें औषधि जैसे गुण हैं। इसमें उचित घुलनशीलता और स्थिरता है।
• खींचने की क्षमता। इसके गुणों को बेहतर बनाने के लिए इसे रासायनिक रूप से संशोधित किया जा सकता है।
• सुरक्षा। प्रारंभिक परीक्षणों में इसमें कोई स्पष्ट विषाक्तता नहीं पाई गई है।

अधिकांश लीड विफल हो जाती हैं। जो लीड टेस्ट ट्यूब में अच्छी दिखती है, वह कोशिकाओं में काम नहीं कर सकती, और जो कोशिकाओं में काम करती है, वह जानवरों में काम नहीं कर सकती।