Hợp chất dẫn đầu là một chất hóa học có tiềm năng trở thành thuốc nhưng chưa sẵn sàng để thử nghiệm trên người. Nó có hoạt tính chống lại một mục tiêu sinh học, nhưng cũng có thể có độ hòa tan kém, chuyển hóa nhanh hoặc tác dụng phụ không mong muốn. Hợp chất dẫn đầu là điểm khởi đầu, chứ không phải là sản phẩm hoàn chỉnh. Các nhà hóa học dược phẩm sẽ lấy hợp chất dẫn đầu và điều chỉnh cấu trúc của nó, thêm hoặc bớt các nhóm hóa học để cải thiện hiệu lực, tính chọn lọc và độ an toàn. Quá trình này, được gọi là tối ưu hóa hợp chất dẫn đầu, có thể mất nhiều năm và tạo ra hàng trăm biến thể trước khi một ứng viên được lựa chọn.

Các chất dẫn đầu có thể đến từ nhiều nguồn khác nhau. Sàng lọc tốc độ cao các thư viện hợp chất có thể xác định được những chất tiềm năng trở thành chất dẫn đầu. Các sản phẩm tự nhiên, như chiết xuất thực vật hoặc dịch lên men vi khuẩn, đã tạo ra nhiều chất dẫn đầu. Thiết kế hợp lý bắt đầu từ cấu trúc của protein mục tiêu và xây dựng một phân tử phù hợp. Các phương pháp dựa trên mảnh ghép nối các mảnh phân tử nhỏ liên kết với các phần khác nhau của mục tiêu. Khi một chất dẫn đầu được xác định, nó sẽ trải qua một chu trình thiết kế, tổng hợp, thử nghiệm và tinh chỉnh.

Điều gì tạo nên một đoạn mở đầu hay:

• Hiệu lực.
• Tính chọn lọc.
• Tính chất giống thuốc.
• Tính dễ xử lý.
• Safety.

Hầu hết các đầu dò đều thất bại. Một đầu dò có vẻ tốt trong ống nghiệm có thể không hoạt động trong tế bào, và một đầu dò hoạt động trong tế bào có thể không hoạt động trên động vật.