先导化合物是指具有药物潜力但尚未准备好进行人体试验的化学物质。它对某种生物靶点具有活性，但也可能存在溶解度差、代谢迅速或脱靶效应等问题。先导化合物只是一个起点，而非最终产品。药物化学家会以先导化合物为基础，对其结构进行修饰，通过添加或去除化学基团来提高其效力、选择性和安全性。这个过程被称为先导化合物优化，可能需要数年时间，并产生数百种变体，最终才能选定候选药物。

先导化合物的来源多种多样。对化合物库进行高通量筛选可以发现一些先导化合物。天然产物，例如植物提取物或细菌发酵液，也提供了许多先导化合物。理性设计从目标蛋白的结构入手，构建与之匹配的分子。基于片段的方法将能够与目标蛋白不同部分结合的小分子片段拼接起来。一旦确定了先导化合物，它就会进入设计、合成、测试和优化的循环过程。

优秀领导者应具备的素质：

• 效力. 它在低浓度下与靶标结合。
• 选择性. 它比其他方法更能击中目标。
• 类药特性。 它具有合理的溶解性和稳定性。
• 可加工性。它可以通过化学改性来改善其性能。
• Safety. 早期测试未显示明显毒性。

大多数引物都会失效。在试管中表现良好的引物可能在细胞中无效，而对细胞有效的引物也可能在动物身上无效。