Az ólomvegyület egy olyan vegyi anyag, amely ígéretes gyógyszer, de még nem alkalmas emberi tesztelésre. Hatással van egy biológiai célponttal szemben, de rosszul oldódik, gyorsan metabolizálódik, vagy a célponton kívüli hatásai is lehetnek. Az ólomvegyület egy kiindulási pont, nem egy késztermék. A gyógyszerkémikusok átveszik az ólmot, és módosítják annak szerkezetét, kémiai csoportokat adnak hozzá vagy távolítanak el a hatékonyság, a szelektivitás és a biztonságosság javítása érdekében. Ez a folyamat, amelyet ólomoptimalizálásnak neveznek, évekig is eltarthat, és több száz variánst eredményezhet, mielőtt egy jelöltet kiválasztanak.

A nyomok számos forrásból származnak. A vegyületkönyvtárak nagy áteresztőképességű szűrése olyan találatokat azonosíthat, amelyek nyomokká válnak. A természetes termékek, mint például a növényi kivonatok vagy a bakteriális fermentlevek, számos nyomot eredményeztek. A racionális tervezés a célfehérje szerkezetével kezdődik, és egy ehhez illeszkedő molekulát épít. A fragmens alapú megközelítések kis molekuláris fragmenseket állítanak össze, amelyek a célfehérje különböző részeihez kötődnek. Miután egy nyomot azonosítottak, az belép a tervezés, szintézis, tesztelés és finomítás ciklusába.

Mitől lesz jó egy érdeklődő:

• Hatékonyság. Alacsony koncentrációban kötődik a célponthoz.
• Selectiveity. Jobban eltalálja a kitűzött célt, mint mások.
• Gyógyszerszerű tulajdonságok. Elfogadható oldhatósággal és stabilitással rendelkezik.
• Tractability. Kémiailag módosítható a tulajdonságai javítása érdekében.
• Biztonság. A korai tesztek során nem mutatott egyértelmű toxicitást.

A legtöbb vezeték meghibásodik. Egy olyan vezeték, ami jól néz ki egy kémcsőben, lehet, hogy nem működik sejtekben, és egy olyan, ami sejtekben működik, lehet, hogy nem működik állatokban.