Vi khuẩn từ lâu đã sử dụng hệ thống ghi nhớ phân tử để chống lại virus. Các nhà khoa học đã điều chỉnh hệ thống đó thành CRISPR, một công nghệ chỉnh sửa gen tạo ra những vết cắt chính xác trong DNA. Các thành phần cốt lõi là một RNA dẫn đường tìm kiếm trình tự mục tiêu và enzyme Cas cắt DNA.

Sau khi vết cắt được tạo ra, các con đường sửa chữa tế bào có thể tạo ra những thay đổi—làm gián đoạn một gen, sửa chữa đột biến hoặc chèn thêm DNA mới. Phương pháp này nhanh hơn, rẻ hơn và dễ tiếp cận hơn so với các công cụ chỉnh sửa trước đây. Các nhà nghiên cứu đang ứng dụng nó trong sinh học cơ bản, nông nghiệp và các liệu pháp thử nghiệm.

Các thử nghiệm lâm sàng đang nghiên cứu công nghệ CRISPR để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, một số loại ung thư và bệnh mù bẩm sinh. Việc cắt bỏ đoạn gen không đúng mục tiêu và những thách thức trong quá trình truyền tải vẫn là những lĩnh vực nghiên cứu đang được quan tâm. Các cuộc thảo luận về đạo đức vẫn tiếp diễn xung quanh việc chỉnh sửa gen di truyền. Công nghệ này tiếp tục phát triển với các biến thể Cas mới và các hệ thống có độ chính xác cao hơn.

• Hệ thống chỉnh sửa gen sử dụng RNA dẫn hướng và enzyme Cas
• Tạo ra các vết đứt đôi chính xác trong DNA
• Cho phép loại bỏ, sửa chữa hoặc chèn gen.
• Được sử dụng rộng rãi trong nghiên cứu và các liệu pháp mới nổi.