Бактерии издавна использовали систему молекулярной памяти для борьбы с вирусами. Ученые адаптировали эту систему в CRISPR — технологию редактирования генов, которая позволяет делать точные разрезы в ДНК. Основные компоненты — это направляющая РНК, которая находит целевую последовательность, и фермент Cas, который расщепляет ДНК.

После того, как разрез сделан, клеточные механизмы восстановления могут вносить изменения — нарушать работу гена, исправлять мутацию или вставлять новую ДНК. Этот метод быстрее, дешевле и доступнее, чем более ранние инструменты редактирования. Исследователи применяют его в фундаментальной биологии, сельском хозяйстве и экспериментальной терапии.

В клинических испытаниях изучается применение CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии, некоторых видов рака и наследственной слепоты. Проблемы, связанные с нецелевым разрезанием и доставкой, остаются актуальными областями исследований. Продолжаются этические дискуссии вокруг редактирования зародышевой линии. Технология продолжает развиваться, появляются новые варианты Cas и системы с более высокой точностью.

• Система редактирования генов с использованием направляющей РНК и фермента Cas.
• Создает точные двуцепочечные разрывы в ДНК.
• Позволяет нокаутировать, корректировать или вставлять гены.
• Широко используется в исследованиях и разработке новых методов лечения.