細菌は古くから分子記憶システムを用いてウイルスと戦ってきた。科学者たちはそのシステムを応用し、DNAを正確に切断する遺伝子編集技術であるCRISPRを開発した。その中核となる構成要素は、標的配列を見つけるガイドRNAと、DNAを切断するCas酵素である。

切断が行われると、細胞の修復経路によって遺伝子の破壊、突然変異の修復、あるいは新たなDNAの挿入といった変化が生じる。この方法は、従来の編集ツールよりも高速で安価、かつ利用しやすい。研究者たちは、基礎生物学、農業、そして実験的治療法においてこの技術を応用している。

臨床試験では、鎌状赤血球症、特定のがん、遺伝性失明の治療におけるCRISPRの活用が検討されている。標的以外の部位での切断や送達に関する課題は、依然として活発な研究分野である。生殖細胞系列編集をめぐる倫理的な議論も続いている。この技術は、新しいCasバリアントやより高精度なシステムによって進化を続けている。

• ガイドRNAとCas酵素を用いた遺伝子編集システム
• DNAに正確な二本鎖切断を引き起こす
• 遺伝子ノックアウト、修正、または挿入を可能にする
• 研究や新たな治療法において広く用いられている