Bakterier har länge använt ett molekylärt minnessystem för att bekämpa virus. Forskare anpassade det systemet till CRISPR, en genredigeringsteknik som gör exakta snitt i DNA. Kärnkomponenterna är ett styr-RNA som hittar målsekvensen och Cas-enzymet som klyver DNA:t.

När snittet är gjort kan cellulära reparationsvägar införa förändringar – störa en gen, korrigera en mutation eller infoga nytt DNA. Metoden är snabbare, billigare och mer tillgänglig än tidigare redigeringsverktyg. Forskare tillämpar den inom grundläggande biologi, jordbruk och experimentella terapier.

Kliniska prövningar utforskar CRISPR för behandling av sicklecellanemi, vissa cancerformer och ärftlig blindhet. Skärningar utanför målområdet och leveransutmaningar är fortfarande aktiva forskningsområden. Etiska diskussioner fortsätter kring groddlinjeredigering. Tekniken fortsätter att utvecklas med nya Cas-varianter och mer högkvalitativa system.

• Genredigeringssystem med hjälp av guide-RNA och Cas-enzym
• Skapar exakta dubbelsträngsbrott i DNA
• Möjliggör genknockout, korrigering eller insättning
• Används flitigt inom forskning och nya terapier