I期臨床試驗是指藥物首次在人體上進行測試。其目的並非要驗證藥物是否有效，而是了解藥物的安全性以及人體對其的反應。這類試驗規模較小，通常只有20至80名參與者，而且常招募的是健康志願者而非病人。例外情況是癌症藥物和其他嚴重疾病的治療藥物，這類藥物可能會招募其他治療方案無效的患者。

該研究設計側重於劑量。研究人員從極低劑量開始，逐步增加劑量，並觀察毒性反應。起始劑量通常基於動物研究，並根據劑量調整至人體等效劑量。研究終點通常是最大耐受劑量或產生目標效應的劑量。研究人員會頻繁抽取血液樣本以測量藥物濃度並計算藥物動力學參數。受試者會接受密切監測，有時需要在研究單元內停留數天。不良事件會被記錄並根據其嚴重程度進行分級。

第一階段回答了哪些問題？

• Safety. 會出現哪些副作用？劑量是多少？
• 耐受性. 出現毒性前可以服用多少劑量？
• 藥物動力學. 人體如何吸收、分佈、代謝和排泄藥物？
• 劑量. 後續試驗應使用何種劑量？

大多數進入I期臨床試驗的藥物都無法繼續進行。安全性問題或藥物動力學不佳會導致它們提前終止試驗。