फेज I वह चरण है जब किसी दवा का मनुष्यों पर पहली बार परीक्षण किया जाता है। इसका उद्देश्य यह देखना नहीं होता कि दवा कारगर है या नहीं, बल्कि यह पता लगाना होता है कि वह सुरक्षित है या नहीं और शरीर उसे कैसे ग्रहण करता है। ये परीक्षण छोटे पैमाने पर होते हैं, जिनमें आमतौर पर 20 से 80 प्रतिभागी होते हैं, और अक्सर रोगियों के बजाय स्वस्थ स्वयंसेवकों को शामिल किया जाता है। अपवाद कैंसर की दवाएं और अन्य गंभीर बीमारियों के उपचार हैं, जहां अन्य सभी उपचारों के विफल हो चुके रोगी भी शामिल हो सकते हैं।

इस डिज़ाइन में खुराक पर विशेष ध्यान दिया जाता है। शोधकर्ता बहुत कम खुराक से शुरुआत करते हैं और धीरे-धीरे खुराक बढ़ाते हुए विषाक्तता पर नज़र रखते हैं। प्रारंभिक खुराक अक्सर पशु अध्ययनों पर आधारित होती है, जिसे मनुष्यों के अनुरूप समायोजित किया जाता है। अंतिम लक्ष्य आमतौर पर अधिकतम सहन करने योग्य खुराक या वह खुराक होती है जो लक्षित प्रभाव उत्पन्न करती है। दवा के स्तर को मापने और फार्माकोकाइनेटिक मापदंडों की गणना करने के लिए बार-बार रक्त के नमूने लिए जाते हैं। प्रतिभागियों की बारीकी से निगरानी की जाती है, कभी-कभी उन्हें कई दिनों तक अनुसंधान इकाई में रखा जाता है। प्रतिकूल घटनाओं को दर्ज किया जाता है और उनकी गंभीरता के आधार पर वर्गीकृत किया जाता है।

पहले चरण के उत्तर:

• सुरक्षा। इसके क्या दुष्प्रभाव होते हैं और किस मात्रा में?
• सहनशीलता. विषाक्तता से पहले कितनी मात्रा दी जा सकती है?
• फार्माकोकाइनेटिक्स. शरीर दवा को कैसे अवशोषित, वितरित, चयापचयित और उत्सर्जित करता है?
• खुराक. बाद के परीक्षणों में किस खुराक का उपयोग किया जाना चाहिए?

पहले चरण में प्रवेश करने वाली अधिकांश दवाएं आगे नहीं बढ़ पातीं। सुरक्षा संबंधी समस्याएं या खराब फार्माकोकाइनेटिक्स उन्हें शुरुआती चरण में ही रोक देते हैं।