1상 임상시험은 신약을 인체에 처음으로 시험하는 단계입니다. 목표는 약효를 확인하는 것이 아니라 안전성과 인체의 반응을 알아보는 것입니다. 이러한 임상시험은 소규모로 진행되며, 보통 20명에서 80명 정도의 참가자를 대상으로 하고, 환자보다는 건강한 자원자를 모집하는 경우가 많습니다. 다만, 암 치료제나 기타 중증 질환 치료제의 경우, 다른 치료법을 모두 시도해 본 환자들이 참여할 수도 있습니다.

이 연구 설계는 용량에 중점을 둡니다. 연구진은 매우 낮은 용량부터 시작하여 독성 반응을 관찰하면서 코호트별로 용량을 점진적으로 증량합니다. 시작 용량은 종종 동물 연구 결과를 바탕으로 사람에게 적용하는 용량으로 설정됩니다. 최종 목표는 일반적으로 최대 내약 용량 또는 목표 효과를 나타내는 용량입니다. 약물 농도를 측정하고 약동학적 매개변수를 계산하기 위해 혈액 샘플을 자주 채취합니다. 참가자들은 면밀히 모니터링되며, 경우에 따라 연구 시설에 며칠 동안 머물기도 합니다. 이상 반응은 기록되고 심각도에 따라 등급이 매겨집니다.

1단계에서 답변할 내용은 다음과 같습니다.

• 안전성.
• 내약성.
• 약물동태학.
• 투여량.

임상 1상에 진입한 대부분의 약물은 다음 단계로 넘어가지 못합니다. 안전성 문제나 부적절한 약물동태학적 특성으로 인해 조기에 중단되는 경우가 많습니다.