Faz I, bir ilacın insanlar üzerinde ilk kez test edildiği aşamadır. Amaç, ilacın işe yarayıp yaramadığını görmek değil, güvenli olup olmadığını ve vücudun ilaca nasıl tepki verdiğini anlamaktır. Bu çalışmalar genellikle 20 ila 80 katılımcıyla küçük gruplar halinde yapılır ve çoğu zaman hastalar yerine sağlıklı gönüllüler dahil edilir. İstisnalar, diğer tedavi seçeneklerini tüketmiş hastaların katılabileceği kanser ilaçları ve diğer ciddi hastalık tedavileridir.

Tasarım, doza odaklanmaktadır. Araştırmacılar çok düşük bir dozla başlar ve toksisiteyi gözlemleyerek gruplar halinde dozu kademeli olarak artırırlar. Başlangıç ​​dozu genellikle hayvan çalışmaları temel alınarak, insan eşdeğerlerine göre ölçeklendirilir. Son nokta genellikle maksimum tolere edilebilir doz veya hedef etkiyi üreten dozdur. İlaç seviyelerini ölçmek ve farmakokinetik parametreleri hesaplamak için sık sık kan örnekleri alınır. Katılımcılar yakından izlenir, bazen günlerce bir araştırma ünitesinde kalırlar. Yan etkiler kaydedilir ve şiddetine göre derecelendirilir.

Birinci aşamanın cevapları nelerdir?

• Güvenlik. Hangi yan etkiler görülür ve hangi dozlarda?
• Tolerabilite. Toksisite oluşmadan önce ne kadar verilebilir?
• Farmakokinetik. Vücut ilacı nasıl emer, dağıtır, metabolize eder ve atar?
• Dozaj. Sonraki çalışmalarda hangi doz kullanılmalıdır?

Faz I'e giren ilaçların çoğu daha ileriye gidemez. Güvenlik sorunları veya zayıf farmakokinetik özellikler nedeniyle erken aşamada durdurulurlar.