Faza I este prima dată când un medicament este testat pe oameni. Scopul nu este de a vedea dacă funcționează, ci de a afla dacă este sigur și cum îl gestionează organismul. Aceste studii sunt mici, de obicei între 20 și 80 de participanți, și adesea includ voluntari sănătoși, mai degrabă decât pacienți. Excepțiile sunt medicamentele împotriva cancerului și alte tratamente pentru boli grave, unde se pot înscrie pacienții care au epuizat alte opțiuni.

Designul se concentrează pe doză. Cercetătorii încep cu o doză foarte mică și cresc treptat doza în cohorte, urmărind toxicitatea. Doza inițială se bazează adesea pe studii pe animale, scalate la echivalente umane. Criteriul final este de obicei doza maximă tolerată sau doza care produce un efect țintă. Probele de sânge sunt prelevate frecvent pentru a măsura nivelurile medicamentului și a calcula parametrii farmacocinetici. Participanții sunt monitorizați îndeaproape, uneori rămânând într-o unitate de cercetare timp de mai multe zile. Evenimentele adverse sunt înregistrate și clasificate în funcție de severitate.

Ce răspunsuri din Faza I:

• Siguranță. Ce efecte secundare apar și la ce doze?
• Tolerabilitate. Cât se poate administra înainte de toxicitate?
• Farmacocinetică. Cum absoarbe, distribuie, metabolizează și excretă organismul medicamentul?
• Dozare. Ce doză ar trebui utilizată în studiile ulterioare?

Majoritatea medicamentelor care intră în Faza I nu avansează. Problemele de siguranță sau farmacocinetica deficitară le opresc prematur.