I期临床试验是指药物首次在人体上进行测试。其目的并非验证药物是否有效，而是了解药物的安全性以及人体对其的反应。这类试验规模较小，通常只有20至80名参与者，而且往往招募的是健康志愿者而非患者。例外情况是癌症药物和其他严重疾病的治疗药物，这类药物可能会招募其他治疗方案无效的患者。

该研究设计侧重于剂量。研究人员从极低剂量开始，逐步增加剂量，并观察毒性反应。起始剂量通常基于动物研究，并根据剂量调整至人体等效剂量。研究终点通常是最大耐受剂量或产生目标效应的剂量。研究人员会频繁抽取血样以测量药物浓度并计算药代动力学参数。受试者会接受密切监测，有时需要在研究单元内停留数天。不良事件会被记录并根据其严重程度进行分级。

第一阶段回答了哪些问题？

• Safety. 会出现哪些副作用？剂量是多少？
• 耐受性. 出现毒性之前可以服用多少剂量？
• 药代动力学. 人体如何吸收、分布、代谢和排泄药物？
• 剂量. 后续试验中应使用什么剂量？

大多数进入I期临床试验的药物都无法继续推进。安全问题或药代动力学不佳会导致它们提前终止试验。