Fáze I je první fází testování léku na lidech. Cílem není zjistit, zda funguje, ale zda je bezpečný a jak ho tělo zvládá. Tyto studie jsou malé, obvykle s 20 až 80 účastníky, a často se jich účastní zdraví dobrovolníci, nikoli pacienti. Výjimkou jsou léky na rakovinu a jiné léčby závažných onemocnění, kam se mohou zapsat pacienti, kteří vyčerpali jiné možnosti.

Návrh se zaměřuje na dávku. Výzkumníci začínají s velmi nízkou dávkou a postupně ji zvyšují v kohortách, přičemž sledují toxicitu. Počáteční dávka je často založena na studiích na zvířatech, přepočtená na lidské ekvivalenty. Konečným bodem je obvykle maximální tolerovaná dávka nebo dávka, která vyvolá cílový účinek. Často se odebírají vzorky krve pro měření hladin léku a výpočet farmakokinetických parametrů. Účastníci jsou pečlivě sledováni, někdy zůstávají ve výzkumné jednotce i několik dní. Nežádoucí účinky jsou zaznamenávány a klasifikovány podle závažnosti.

Na co odpovídá Fáze I:

• Bezpečnost. Jaké nežádoucí účinky se vyskytují a při jakých dávkách?
• Snášenlivost. Kolik lze podat před toxicitou?
• Farmakokinetika. Jak tělo vstřebává, distribuuje, metabolizuje a vylučuje lék?
• Dávkování. Jaká dávka by měla být použita v pozdějších studiích?

Většina léků, které vstoupí do fáze I, nepostupuje. Bezpečnostní problémy nebo špatná farmakokinetika je předčasně zastaví.