Fas I är första gången ett läkemedel testas på människor. Målet är inte att se om det fungerar, utan att ta reda på om det är säkert och hur kroppen hanterar det. Dessa studier är små, vanligtvis 20 till 80 deltagare, och rekryterar ofta friska frivilliga snarare än patienter. Undantagen är cancerläkemedel och andra behandlingar för allvarliga sjukdomar, där patienter som har uttömt andra alternativ kan delta.

Designen fokuserar på dos. Forskarna börjar med en mycket låg dos och ökar gradvis i kohorter, med koll på toxicitet. Startdosen baseras ofta på djurstudier, skalad till humana ekvivalenter. Slutpunkten är vanligtvis den maximalt tolererade dosen eller den dos som ger en måleffekt. Blodprover tas ofta för att mäta läkemedelsnivåer och beräkna farmakokinetiska parametrar. Deltagarna övervakas noggrant och stannar ibland kvar i en forskningsenhet i flera dagar. Biverkningar registreras och graderas efter svårighetsgrad.

Vad fas I svarar på:

• Säkerhet. Vilka biverkningar uppstår och vid vilka doser?
• Tolerabilitet. Hur mycket kan ges innan toxicitet uppstår?
• Farmakokinetik. Hur absorberar, distribuerar, metaboliserar och utsöndrar kroppen läkemedlet?
• Dosering. Vilken dos bör användas i senare försök?

De flesta läkemedel som går in i fas I går inte vidare. Säkerhetsproblem eller dålig farmakokinetik stoppar dem tidigt.