Первая фаза — это первое тестирование препарата на людях. Цель состоит не в том, чтобы проверить его эффективность, а в том, чтобы выяснить, безопасен ли он и как организм его переносит. Эти испытания проводятся в небольших группах, обычно от 20 до 80 участников, и часто в них принимают участие здоровые добровольцы, а не пациенты. Исключением являются противораковые препараты и другие средства лечения серьезных заболеваний, в которых могут участвовать пациенты, исчерпавшие другие варианты лечения.

В основе дизайна исследования лежит дозировка. Исследователи начинают с очень низкой дозы и постепенно увеличивают ее в группах, отслеживая токсичность. Начальная доза часто определяется на основе исследований на животных и масштабируется до эквивалента для человека. Конечной точкой обычно является максимально переносимая доза или доза, вызывающая целевой эффект. Образцы крови берутся часто для измерения уровня препарата и расчета фармакокинетических параметров. За участниками ведется тщательное наблюдение, иногда они остаются в исследовательском отделении на несколько дней. Нежелательные явления регистрируются и оцениваются по степени тяжести.

На какие вопросы отвечает первый этап:

• Безопасность. Какие побочные эффекты возникают и при каких дозах?
• Переносимость. Какую дозу можно дать до появления токсичности?
• Фармакокинетика. Как организм всасывает, распределяет, метаболизирует и выводит лекарственное средство?
• Дозировка. Какую дозу следует использовать в последующих исследованиях?

Большинство препаратов, поступивших на первую фазу клинических испытаний, не продвигаются дальше. Проблемы с безопасностью или плохая фармакокинетика останавливают их разработку на ранней стадии.