Η Φάση Ι είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο δοκιμάζεται σε ανθρώπους. Ο στόχος δεν είναι να διαπιστωθεί αν λειτουργεί, αλλά να διαπιστωθεί αν είναι ασφαλές και πώς το χειρίζεται ο οργανισμός. Αυτές οι δοκιμές είναι μικρές, συνήθως με 20 έως 80 συμμετέχοντες, και συχνά συμμετέχουν υγιείς εθελοντές και όχι ασθενείς. Εξαιρέσεις αποτελούν τα αντικαρκινικά φάρμακα και άλλες θεραπείες για σοβαρές ασθένειες, όπου μπορούν να εγγραφούν ασθενείς που έχουν εξαντλήσει άλλες επιλογές.

Ο σχεδιασμός επικεντρώνεται στη δόση. Οι ερευνητές ξεκινούν με πολύ χαμηλή δόση και κλιμακώνονται σταδιακά σε ομάδες, παρακολουθώντας για τοξικότητα. Η αρχική δόση συχνά βασίζεται σε μελέτες σε ζώα, κλιμακούμενες σε ανθρώπινα ισοδύναμα. Το τελικό σημείο είναι συνήθως η μέγιστη ανεκτή δόση ή η δόση που παράγει ένα στοχευμένο αποτέλεσμα. Λαμβάνονται συχνά δείγματα αίματος για τη μέτρηση των επιπέδων του φαρμάκου και τον υπολογισμό των φαρμακοκινητικών παραμέτρων. Οι συμμετέχοντες παρακολουθούνται στενά, μερικές φορές παραμένοντας σε μια ερευνητική μονάδα για ημέρες. Τα ανεπιθύμητα συμβάντα καταγράφονται και βαθμολογούνται ως προς τη σοβαρότητά τους.

Ποιες απαντήσεις δίνει η Φάση Ι:

• Ασφάλεια. Ποιες παρενέργειες εμφανίζονται και σε ποιες δόσεις;
• Ανεκτικότητα. Πόση ποσότητα μπορεί να χορηγηθεί πριν από την τοξικότητα;
• Φαρμακοκινητική. Πώς απορροφά, κατανέμει, μεταβολίζει και απεκκρίνει το φάρμακο ο οργανισμός;
• Δοσολογία. Ποια δόση θα πρέπει να χρησιμοποιηθεί σε μεταγενέστερες δοκιμές;

Τα περισσότερα φάρμακα που εισέρχονται στη Φάση Ι δεν προχωρούν. Προβλήματα ασφάλειας ή κακή φαρμακοκινητική τα σταματούν νωρίς.