Ordet läkemedel kan vara ett adjektiv eller ett substantiv. Som adjektiv beskriver det allt som har med tillverkning och försäljning av läkemedel att göra. Som substantiv hänvisar det till en förening som tillverkas för användning som ett medicinskt läkemedel. Ett läkemedel är inte detsamma som ett läkemedel i vidaste bemärkelse. Det är ett läkemedel som har utvecklats, testats, godkänts och producerats enligt regleringsstandarder. Aspirin från ett pilträd är ett läkemedel. Aspirin från en fabrik är ett läkemedel.

Läkemedel finns i många former och klasser. De inkluderar små molekyler, biologiska läkemedel, vacciner och avancerade terapier som gen- och cellterapier. De produceras enligt god tillverkningssed, testas för kvalitet och renhet och förpackas med godkänd märkning. Industrin som tillverkar dem är global, forskningsintensiv och starkt reglerad. Den är också mycket lönsam, även om utvecklingskostnaden och risken för misslyckande är enorm. De flesta läkemedel som går in i kliniska prövningar når aldrig marknaden.

Typer av läkemedel:

• Små molekyler. Traditionella kemiska läkemedel, vanligtvis orala.
• Biologiska läkemedel. Proteiner, antikroppar och nukleinsyror, vanligtvis injicerade.
• Vacciner. Biologiska preparat som framkallar immunitet.
• Avancerade terapier. Genterapier, cellterapier, vävnadsmodifierade produkter.

Läkemedelssektorn sysselsätter miljontals människor världen över, från laboratorieexperter till specialister på regulatoriska frågor och säljrepresentanter.