Ordet farmaceutisk lægemiddel kan være et adjektiv eller et substantiv. Som adjektiv beskriver det alt, der er relateret til fremstilling og salg af lægemidler. Som substantiv refererer det til en forbindelse, der er fremstillet til brug som et medicinsk lægemiddel. Et farmaceutisk lægemiddel er ikke det samme som et lægemiddel i bredeste forstand. Det er et lægemiddel, der er blevet udviklet, testet, godkendt og produceret under lovgivningsmæssige standarder. Aspirin fra et piletræ er et lægemiddel. Aspirin fra en fabrik er et lægemiddel.

Lægemidler findes i mange former og klasser. De omfatter små molekyler, biologiske lægemidler, vacciner og avancerede terapier som gen- og celleterapier. De produceres under god fremstillingspraksis, testes for kvalitet og renhed og pakkes med godkendt mærkning. Den industri, der fremstiller dem, er global, forskningsintensiv og stærkt reguleret. Den er også yderst profitabel, selvom udviklingsomkostningerne og risikoen for fiasko er enorme. De fleste lægemidler, der går ind i kliniske forsøg, når aldrig markedet.

Typer af lægemidler:

• Små molekyler. Traditionelle kemiske lægemidler, normalt orale.
• Biologics. Proteiner, antistoffer og nukleinsyrer, normalt injiceret.
• Vacciner. Biologiske præparater, der fremkalder immunitet.
• Avancerede terapier. Genterapier, celleterapier, vævsmodificerede produkter.

Den farmaceutiske sektor beskæftiger millioner af mennesker verden over, lige fra laboratorieforskere til specialister i regulatoriske anliggender og salgsrepræsentanter.