Une cellule souche est une cellule indifférenciée capable de se diviser et de se spécialiser en différents types cellulaires. Elle constitue la matière première de l'organisme. Les cellules souches embryonnaires peuvent se différencier en n'importe quel type cellulaire. Les cellules souches adultes, quant à elles, sont plus spécifiques et produisent généralement les types cellulaires du tissu dans lequel elles se trouvent. Les cellules souches pluripotentes induites (iPS) sont des cellules adultes reprogrammées pour se comporter comme des cellules souches embryonnaires. Chaque type possède des propriétés et des applications différentes.

Les cellules souches se définissent par deux propriétés. L'auto-renouvellement leur permet de se diviser pour produire de nouvelles cellules souches. La pluripotence leur permet de se différencier en d'autres types cellulaires. Les cellules souches embryonnaires sont pluripotentes, c'est-à-dire capables de se différencier en n'importe quelle cellule de l'organisme. Les cellules souches adultes sont multipotentes, c'est-à-dire qu'elles peuvent produire un nombre limité de types cellulaires. Les cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse produisent toutes les cellules sanguines. Les cellules souches mésenchymateuses produisent les os, le cartilage et le tissu adipeux.

Les cellules souches sont utilisées en médecine. Les greffes de moelle osseuse permettent de soigner les leucémies et les lymphomes. Des thérapies à base de cellules souches sont en cours de développement pour le diabète, la maladie de Parkinson, les lésions de la moelle épinière et l'insuffisance cardiaque. Elles sont également utilisées en recherche pour étudier le développement et les maladies, ainsi que dans les essais cliniques de médicaments pour évaluer leur toxicité.

Ce domaine n'est pas exempt de controverses. La recherche sur les cellules souches embryonnaires soulève des questions éthiques quant à la destruction d'embryons. Les cellules souches pluripotentes induites permettent d'éviter ce problème, mais peuvent présenter d'autres risques. La science progresse et le débat éthique se poursuit.