二期临床试验是对药物疗效的首次真正检验。一期临床试验确定了药物的安全性和剂量范围后，二期临床试验则检验药物是否对目标疾病患者有效。这些试验的规模通常比一期临床试验更大，一般有100到300名受试者，并且通常会设置对照组，对照组可以是安慰剂组或标准治疗组。试验设计可以是单臂试验（所有受试者均接受药物治疗），也可以是随机试验（受试者被随机分配到不同的组）。

主要终点因疾病而异。在肿瘤学领域，可能是肿瘤缓解率或无进展生存期；在心脏病学领域，可能是血压或胆固醇的变化；在精神病学领域，可能是症状评分量表的变化。II期临床试验还会持续监测安全性，因为随着更多患者接受治疗，可能会出现一些罕见的副作用。如果药物显示出疗效且安全性可接受，则会进入III期临床试验；否则，研发将终止。大约30%进入II期临床试验的药物最终会进入III期临床试验。

第二阶段解答了哪些问题：

• 疗效. 该药物是否产生预期效果？
• 剂量反应。什么剂量效果最好？
• Safety. 患者会出现哪些副作用？
• 终点. 哪些结果指标最有用？

II 期试验通常分为 IIa 和 IIb 两部分，IIa 侧重于剂量和活性，IIb 侧重于选定剂量下的疗效。