La fase II es donde un fármaco se somete a su primera prueba real de eficacia. Después de que la fase I establece la seguridad y un rango de dosis, la fase II evalúa si el fármaco realmente funciona en pacientes con la afección objetivo. Estos ensayos son más amplios que la fase I, generalmente con entre 100 y 300 participantes, y suelen incluir un grupo de control, ya sea placebo o tratamiento estándar. El diseño puede ser de un solo brazo, donde todos reciben el fármaco, o aleatorizado, donde los participantes se asignan a diferentes grupos.

El criterio de valoración principal varía según la enfermedad. En oncología, podría ser la tasa de respuesta tumoral o la supervivencia libre de progresión. En cardiología, podría ser un cambio en la presión arterial o el colesterol. En psiquiatría, podría ser un cambio en una escala de valoración de síntomas. La fase II también continúa monitorizando la seguridad, ya que pueden surgir efectos secundarios menos frecuentes al exponer a más pacientes al fármaco. Si el fármaco muestra resultados prometedores y su perfil de seguridad es aceptable, pasa a la fase III. De lo contrario, se detiene el desarrollo. Aproximadamente el 30 % de los fármacos que entran en la fase II avanzan a la fase III.

¿Qué responde la Fase II?

• Eficacia. ¿El medicamento produce el efecto deseado?
• Relación dosis-respuesta. ¿Qué dosis funciona mejor?
• Seguridad. ¿Qué efectos secundarios se producen en los pacientes?
• Puntos finales. ¿Qué medidas de resultado son las más útiles?

Los ensayos de fase II suelen dividirse en IIa, que se centra en la dosificación y la actividad, y IIb, que se centra en la eficacia a la dosis seleccionada.