Вторая фаза — это первая реальная проверка эффективности препарата. После того, как на первой фазе установлена ​​безопасность и определен диапазон доз, на второй фазе проверяется, действительно ли препарат эффективен у пациентов с целевым заболеванием. Эти исследования масштабнее первой фазы, обычно в них участвует от 100 до 300 человек, и часто включают контрольную группу, либо плацебо, либо стандартное лечение. Дизайн может быть одногрупповым, когда препарат получают все участники, или рандомизированным, когда участники распределяются по разным группам.

Первичная конечная точка варьируется в зависимости от заболевания. В онкологии это может быть частота ответа опухоли на лечение или выживаемость без прогрессирования заболевания. В кардиологии это может быть изменение артериального давления или уровня холестерина. В психиатрии это может быть изменение по шкале оценки симптомов. На второй фазе также продолжается мониторинг безопасности, поскольку при увеличении числа пациентов могут появиться более редкие побочные эффекты. Если препарат демонстрирует многообещающие результаты и профиль безопасности приемлем, он переходит к третьей фазе. В противном случае разработка прекращается. Примерно 30 процентов препаратов, прошедших вторую фазу, переходят к третьей фазе.

На что отвечает второй этап:

• Эффективность. Оказывает ли препарат желаемый эффект?
• Зависимость доза-эффект. Какая доза эффективна?
• Безопасность. Какие побочные эффекты возникают у пациентов?
• Конечные точки. Какие показатели результатов наиболее полезны?

Исследования II фазы часто делятся на IIa, которая фокусируется на дозировке и активности, и IIb, которая фокусируется на эффективности при выбранной дозе.